Stoke Therapeutics Inc (STOK)

Stoke Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie qui s'attaque aux causes sous-jacentes des maladies génétiques graves en régulant à la hausse l'expression des protéines avec des médicaments à base d'acide ribonucléique. En utilisant son approche d'augmentation ciblée de la production de gènes nucléaires (TANGO), la société développe des oligonucléotides antisens (ASO) pour restaurer sélectivement les niveaux de protéines. Son premier composé, STK-001, est en test clinique pour le traitement du syndrome de Dravet, une épilepsie génétique sévère et progressive. STK-001 est conçu pour réguler à la hausse l'expression de la protéine NaV1.1 en exploitant la copie non mutante (de type sauvage) du gène SCN1A pour restaurer les niveaux physiologiques de NaV1.1, réduisant ainsi à la fois l'apparition de crises et de comorbidités non épileptiques. Son STK-002 est un ASO en développement préclinique pour le traitement de l'Atrophie Optique Autosomique Dominante (ADOA). STK-002 est conçu pour réguler positivement l'expression de la protéine OPA1 en exploitant la copie non mutante (type sauvage) du gène OPA1.