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Translate Bio, Inc. est une société thérapeutique d'ARN messager ou ARNm. La Société développe des médicaments pour traiter les maladies causées par un dysfonctionnement des protéines ou des gènes. La Société utilise sa plate-forme thérapeutique ARNm propriétaire, ou plateforme MRT, et crée un ARNm qui code des protéines fonctionnelles. L’ARNm est délivré à la cellule cible où la propre machinerie de la cellule le reconnaît et le traduit, rétablissant ou augmentant la fonction des protéines pour traiter ou prévenir la maladie. Le produit candidat MRT pour le poumon, MRT5005, est conçu pour traiter la cause sous-jacente de la mucoviscidose en délivrant un ARNm codant pour une protéine CFTR entièrement fonctionnelle aux cellules épithéliales pulmonaires par nébulisation.
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