Vertex Pharmaceuticals Incorporated, société de biotechnologie, développe et commercialise des thérapies pour le traitement de la fibrose kystique (FK). Elle commercialise TRIKAFTA/KAFTRIO pour les personnes atteintes de FK présentant au moins une mutation F508del et âgées de 2 ans ou plus ; SYMDEKO/SYMKEVI pour les personnes atteintes de FK et âgées de 6 ans ou plus ; ORKAMBI pour les patients atteints de FK âgés de 1 an ou plus ; et KALYDECO pour le traitement des patients atteints de FK âgés de 1 an ou plus à l'aide de l'ivacaftor. Le portefeuille de produits de l'entreprise comprend VX-522, un médicament à base d'ARNm CFTR conçu pour traiter la cause sous-jacente de la FK, qui est en essai clinique de phase 1 ; VX-548, un médicament non opioïde pour le traitement de la douleur aiguë et neuropathique, qui est en essai clinique de phase 3 ; Exa-cel, pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions, qui est en essai clinique de phase 2/3. En outre, elle fournit l'inaxapline pour le traitement de la glomérulosclérose segmentaire focale à médiation APOL1 et des comorbidités, telles que l'hypertension, qui est en phase 2/3 unique ; VX-880 et VX-264, traitement du diabète de type 1 qui est en phase 1/2 d'essai clinique ; VX-970, qui est en phase 2 d'essai clinique pour le traitement du cancer ; et VX-803 et VX-984 pour le traitement du cancer qui est en phase 1 d'essai clinique. L'entreprise vend ses produits à des pharmacies spécialisées et à des distributeurs spécialisés aux États-Unis, ainsi qu'à des pharmacies de détail, à des hôpitaux et à des cliniques. En outre, la société collabore avec CRISPR Therapeutics AG, Moderna Inc, Entrada Therapeutics Inc, Arbor Biotechnologies Inc, Mammoth Biosciences Inc et Verve Therapeutics, ainsi qu'avec Tevard Biosciences pour développer de nouvelles thérapies basées sur l'ARNt pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Vertex Pharmaceuticals Incorporated a été fondée en 1989 et son siège social se trouve à Boston, dans le Massachusetts.