Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) a enregistré une hausse significative de plus de 11% du cours de son action au cours des transactions de pré-marché, suite à la reconnaissance et au traitement par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de sa demande d'efficacité supplémentaire à la demande de licence biologique (BLA) pour ELEVIDYS.
Cette demande d'efficacité supplémentaire vise à atteindre deux objectifs : premièrement, étendre l'application d'ELEVIDYS pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients confirmés comme ayant une mutation dans le gène DMD ; et deuxièmement, changer le statut d'approbation du médicament de l'approbation accélérée à l'approbation standard.
La FDA a accordé à cette demande le statut d'examen prioritaire et a fixé la date cible de sa décision au 21 juin 2024. La FDA a également décidé qu'elle n'organiserait pas de réunion du comité consultatif pour discuter de cette demande.
"Nous sommes ravis d'annoncer que la FDA a reconnu et traité la demande supplémentaire d'efficacité de Sarepta pour envisager d'élargir l'utilisation autorisée d'ELEVIDYS en éliminant les limitations liées à l'âge et à la capacité de marcher et en faisant passer l'approbation d'accélérée à standard ", a déclaré Doug Ingram, président et chef de la direction de Sarepta Therapeutics.
"Sachant que chaque jour est crucial pour les familles touchées par la maladie de Duchenne, nous nous engageons à collaborer avec nos collègues des autorités réglementaires pour accélérer l'achèvement de ce processus d'examen."
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