Dyne Therapeutics Inc (DYN)

Dyne Therapeutics Inc. est une société spécialisée dans les maladies musculaires. La société se concentre sur l'avancement des thérapies pour les patients atteints de maladies d'origine génétique. Elle utilise sa plateforme FORCE pour surmonter les limites de l'administration de tissus musculaires et de traitements à base d'oligonucléotides pour les maladies musculaires. Les produits thérapeutiques de sa plateforme FORCE consistent en une charge utile d'oligonucléotides qu'elle a conçue pour cibler la base génétique de la maladie. Grâce à sa plateforme FORCE, la société est en train de constituer un portefeuille de produits thérapeutiques pour les maladies musculaires, y compris ses programmes phares pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD). Ses produits thérapeutiques se composent de trois éléments : un Fab, un linker validé cliniquement et une charge utile d'oligonucléotide qu'elle attache à son Fab à l'aide du linker. La société prévoit également d'élargir son portefeuille par des efforts de développement axés sur les maladies rares des muscles squelettiques, ainsi que sur les maladies musculaires cardiaques et métaboliques.