LogicBio Therapeutics Inc (LOGC)

LogicBio Therapeutics, Inc. est une société de médecine génétique au stade clinique. Il se concentre sur l'édition du génome et les plateformes de délivrance de gènes pour traiter les maladies rares et graves de la petite enfance à l'âge adulte. Sa plateforme d'édition du génome, GeneRide, est une approche d'insertion précise de gènes exploitant le processus naturel de réparation de l'acide désoxyribonucléique d'une cellule, potentiellement à des niveaux d'expression de protéines thérapeutiques durables. Sa plateforme de délivrance de gènes, sAAVy, est une plateforme d'ingénierie de capside de virus adéno-associé (AAV) conçue pour optimiser la délivrance de gènes pour des traitements dans une gamme d'indications et de tissus. Son principal produit candidat, LB-001, est développé pour le traitement de l'acidémie méthylmalonique (MMA) chez les patients pédiatriques. LB-001 est conçu pour introduire une copie fonctionnelle du gène de la méthylmalonyl-CoA mutase (MUT) dans le génome des patients MMA. Elle développe le LB-401 pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1. Elle développe également le LB-301 pour le traitement du syndrome de Crigler-Najjar (CN).