Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe de nouvelles thérapies géniques pour les maladies génétiques rares potentiellement mortelles. Les principaux programmes de la Société comprennent ABO-102 (AAV-SGSH), une thérapie génique basée sur un virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) et EB-101 (greffes cutanées à correction génétique) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB). Il développe également ABO-101 (AAV-NAGLU) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB), ABO-201 (AAV-CLN3) thérapie génique pour la maladie juvénile de Batten (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement de la maladie infantile de Batten (INCL), EB-201 pour l'épidermolyse bulleuse, ABO-301 (AAV-FANCC) pour le trouble anémique de Fanconi et ABO-302 utilisant une nouvelle approche d'édition génique basée sur CRISPR / Cas9 pour la thérapie génique pour les maladies rares du sang. La Société dispose également d'un pipeline de thérapie protéique à base de plasma, y compris l'inhibiteur de l'alpha-1 protéase (SDF Alpha) pour la BPCO héréditaire, en utilisant son procédé exclusif de diafiltration au sel sans éthanol.