REGENXBIO Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique qui propose des thérapies géniques permettant de délivrer des gènes fonctionnels à des cellules présentant des défauts génétiques aux États-Unis. Ses produits candidats de thérapie génique sont basés sur la plateforme technologique NAV, une plateforme propriétaire de délivrance de gènes par le virus adéno-associé. Les produits de la société en cours de développement comprennent ABBV-RGX-314 pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge, de la rétinopathie diabétique et d'autres maladies chroniques de la rétine, et RGX-202, qui est en essai clinique de phase I/II pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Elle développe également RGX-121 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II, qui est en essai clinique de phase III ; RGX-111 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type I ; RGX-181 pour le traitement de la céroïde lipofuscinose neuronale infantile tardive de type II ; et RGX-381 pour le traitement des manifestations oculaires de la maladie CLN2. En outre, la société octroie des licences pour sa plateforme technologique NAV à d'autres sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques. En outre, elle a conclu un accord de collaboration et de licence avec AbbVie Global Enterprises Ltd. pour développer ABBV-RGX-314 en dehors des États-Unis. REGENXBIO Inc. a été constituée en 2008 et son siège social se trouve à Rockville, dans le Maryland.