Solid Biosciences Inc. est une société de sciences de la vie qui se concentre sur le développement de traitements transformateurs pour améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires et cardiaques. SGT-001 et SGT-003 sont ses candidats au transfert de gènes. Ses programmes neuromusculaires et cardiaques comprennent SGT-003, un candidat au transfert de gène différencié pour le traitement de la maladie de Duchenne, AVB-202, un candidat au transfert de gène pour le traitement de l'ataxie de Friedreich, et AVB-401 pour la cardiomyopathie dilatée à médiation BAG3. Le SGT-003 est conçu pour s'attaquer à la cause génétique sous-jacente de la maladie de Duchenne en délivrant un transgène synthétique qui produit une protéine semblable à la dystrophine qui n'est exprimée que dans les muscles du corps, y compris les muscles cardiaques et respiratoires. Outre les candidats au transfert de gènes, la société a des programmes de développement axés sur des plates-formes technologiques, notamment de nouvelles bibliothèques de capsides et l'expression de gènes doubles, une technologie qui permet d'intégrer plusieurs transgènes dans un seul vecteur.