Biomarin Pharmaceutical Inc (BMRN)

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) est une société de biotechnologie qui développe et commercialise des thérapies. Le portefeuille de la Société se compose de sept produits commerciaux et de plusieurs produits candidats cliniques et précliniques pour le traitement de diverses maladies. Les produits commerciaux de BioMarin comprennent Vimizim (élosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alpha) et Voxzogo (vosoritide). Les programmes de développement clinique de BioMarin incluent Valoctocogene roxaparvovec, un candidat-médicament vecteur à virus adéno-associé (AAV5) conçu pour restaurer les concentrations plasmatiques de facteur VIII chez les patients atteints d'hémophilie A sévère ; BMN 307 est une thérapie génique à médiation AAV5 conçue pour normaliser les niveaux de concentration sanguine de Phe chez les patients atteints de phénylcétonurie (PCU), et BMN 255 est une thérapie à petites molécules conçue pour traiter l'hyperoxalurie primaire de type 1, un sous-ensemble de maladies rénales chroniques. .